Gyógyszerkutatás a tüdőfibrózis ellen

Az idiopátiás (nem eredeztethető) tüdőfibrózis progressziójának lassításában eredményes – kísérleti stádiumban lévő – gyógyszerről tartottak előadást az Európai Tüdőgyógyász Társaság 2011. évi közgyűlésén. A vonatkozó tanulmány a New England Journal of Medicine hasábjain is teret kapott.

A tüdőfibrózis a tüdőbetegség egy ritka fajtája, amely hosszú távon súlyos rokkantságot okoz, végül pedig halálhoz vezet – terápiás lehetőségei korlátozottak. Azokban az esetekben, amikor nem derül fény a betegséget kiváltó okokra, idiopátiás fibrózisról (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) beszélünk, amely a betegek mintegy felét érinti. Az IPF leggyakrabban az 50-70 év közötti férfiak körében fordul elő, a kórtörténetben megfigyelhető öröklődés, családi halmozódás, illetve a dohányzás is hajlamosít rá. Mindent egybevetve az IPF-ben szenvedő betegek száma világszerte mintegy 5 millióra tehető, számuk folyamatosan növekszik.

Az IPF jellemzője a tüdőszövet gyulladása és hegesedése, ami fokozatosan a tüdőfunkció romlásához vezet. A tüdőszövet hegesedését nevezik fibrózisnak. Idővel a hegesedés miatt megvastagodik és merevvé válik a tüdő intersticiális állománya, ebből kifolyólag már nem lesz képes a fiziológiás légcserére, azaz arra, hogy megfelelő mennyiségű oxigént juttasson a véráramba és szén-dioxidot távolítson el onnan. Az erre különösen érzékeny létfontosságú szervek látják ennek legelőbb kárát. A tüdőfibrózisos betegeket légszomj gyötri, gyakran a mindennapos tevékenységeikre is csupán komoly nehézségek árán keríthetnek sort.

A tüdőszövet elhalásának következtében fellépő drasztikus légzésfunkció-romlás a betegség progresszióját jelzi, ezért monitorozása az IPF betegek kivizsgálásának szokványos része. A tüdőfunkció javulása pedig a választott kezelés hatékonyságának tudományosan elfogadott mércéje.

A nemrégiben nyilvánosságra hozott tanulmány keretében vizsgált új kísérleti molekuláról bebizonyosodott, hogy a terápiában részesített betegek esetében 68%-kal kisebb volt az erőltetett vitálkapacitás csökkenésének üteme, mint a placebo csoportban. Emellett ritkábban fordult elő a betegség heveny fellángolása, amely a betegség elhatalmasodásához, a vitálkapacitás hirtelen és jelentős csökkenéséhez, adott esetben halálhoz vezet. A kezelés eredményeként – a placebo csoporttal ellentétben – javult a betegek életminősége is, amelyet az SGRQ (Szent György Légzési Kérdőív) pontszám is alátámasztott. Az SGRQ kérdőív a tüdőbetegség életminőségre kifejtett hatását méri, ahol a nagyobb – továbbá a növekvő – pontszám nagyobb mértékű károsodást jelez.

„Az IPF-ben szenvedő betegeknek nagy szükségük lenne a tüdőfunkciót biztonságosan és hathatósan fenntartó gyógyszerre. Ez lehetővé tenné számukra, hogy fizikailag aktívak maradjanak és mérsékelhetnék a betegség életvitelükre gyakorolt korlátozó hatásait” – szögezte le Dr. Luca Richeldi, a tanulmány első szerzője, az olaszországi Modenai és Reggio Emiliai Egyetem Ritka Tüdőbetegségek Kutatóközpontjának igazgatója.