Ha sötét van, felkapcsoljuk a lámpát, ha nem akarjuk, hogy megromoljon az étel, hűtőbe tesszük. Magától értetődő, hogy meleg víz folyik a csapból és hogy a patikában mindenféle bajunkra kaphatunk gyógyszert. Valószínűleg senkinek sem jut az eszébe, mikor pl. valamilyen fájdalomcsillapítót vásárol, hogy milyen hosszú út vezetett odáig, míg a gyógyszertárak polcaira s onnan a betegekhez kerül egy-egy hatásos pirula...
Idő és pénz
Az, hogy napjainkra szinte teljesen elfelejthettünk néhány, annak idején gyógyíthatatlannak vélt betegséget, a gyógyszerkutatásoknak, az új terápiás módok megtalálásának s ezek folyamatos fejlesztésének köszönhető. Az e területeken dolgozó szakembereknek szinte szusszanásnyi idejük sincs, hiszen az állandó munka ellenére még nagyon sok olyan betegség van, amely nem, vagy nem megfelelő eredménnyel kezelhető. Gondoljunk csak az emberek millióit érintő civilizációs, illetve az újra növekvő veszélyt jelentő fertőző betegségekre.
A különböző gyógyszerek és gyógyhatású készítmények alkalmazása egy idős az emberiséggel. A "kutatás" kezdetben megfigyeléseken, generációkon átörökített tapasztalatokon alapult. Az így "kifejlesztett" - főleg növényi eredetű - szerek hatóanyagának igen jelentős részét a mai napig alkalmazza az orvostudomány.
Ha napjainkban vállalkozna valaki arra, hogy külső szemlélőként végigkíséri egy új gyógyszer kifejlesztését, nemritkán 15-16 évet kellene várnia, míg kezébe vehetné a törzskönyvezett, forgalmazásra váró pirulákat. S az évek során nemcsak azt tapasztalná, hogy milyen alapos és aprólékos munkával készül el az új gyógyszer, hanem azt is, hogy mindez milyen sok pénzbe kerül...
Hogyan születik a gyógyszer?
A felfedezés és a kutatás időszakában sok-sok ezernyi kémiai vegyületet kell előállítani és tesztelni ahhoz, hogy rátaláljanak egy ígéretes molekulára. S bár a gyógyszerfejlesztés célzottan zajlik, néhányszor előfordul, hogy a vizsgált gyógyszer eredetileg mellékesnek tartott egyéb hatása válik meghatározóvá. Gondoljunk csak a példátlan karriert befutott potencianövelő szerre, melyet eredetileg szívgyógyszerként vizsgáltak.
Egy új gyógyszerkészítmény kifejlesztése több mint 500 millió dollárba kerül. A költségek legjelentősebb részét egyébként az éveken keresztül tartó klinikai vizsgálatok teszik ki, de ezeket megelőzően a kémiai laboratóriumból kikerült hatóanyagot enzimkészítményeken, sejttenyészetekben, illetve állatkísérletekben vizsgálják. Ha a hatóanyag ígéretes teljesítményt nyújtott, akkor egészséges embereknek is beadják, hogy tanulmányozhassák a gyógyszer sorsát az emberi szervezetben is (felszívódás, eloszlás, lebomlás, kiürülés), továbbá azért, hogy kezdeti tapasztalatokat nyerjenek a biztonságos adagolásról, a mellékhatásokról, az esetleges toxicitásról.
Ezt követően – ha még mindig ígéretes a hatóanyag –, kipróbálják betegeken is, hogy megtudják, milyen a gyógyszer betegségre, illetve a beteg ember szervezetére gyakorolt hatása. Siker esetén ezt követik a már említett - nagy létszámú - klinikai vizsgálatok. Ez már az illető hatóanyag főpróbájának tekinthető. Az ebben a fázisban elszenvedett kudarcok miatt az "előadás" bizony gyakran elmarad, vagyis a gyógyszer valamilyen probléma miatt sohasem jut el a patikák polcaira.
A klinikai vizsgálatok forgatókönyve általában a következő: véletlenszerű besorolással két csoportra osztják a jelentkezőket, akik kiválasztásánál fontos szempont, hogy ugyanaz a betegségük legyen, továbbá hasonló legyen az életkoruk, az általános egészségi állapotuk. Az úgynevezett "aktív kezelésben" részesülő csoport a vizsgált gyógyszert kapja, a kontrollcsoport viszont hatóanyag nélküli (placebo) szert. Ezek a vizsgálatok általában úgy zajlanak, hogy sem a betegcsoportok tagjai, sem a kezelőorvosok nem tudják, ki kapja a gyógyszert és ki a placebót. Ezért nevezik ezt a módszert kettősvak vizsgálatnak.
Az így kapott információk alapján már árnyalt kép alakul ki a szer fontos tulajdonságairól. Minderre azért van szükség, mert a beteg hatóanyag nélküli készítménybe vetett hite is jelentős állapotjavuláshoz vezethet, és amit a valódi készítmény ehhez képest pluszban produkál, az a tulajdonképpeni igazi hatás. Másrészt, ha a kezelőorvos tudná, hogy a páciens placebót szed-e vagy igazi gyógyszert, viselkedésével esetleg befolyásolná a beteget, s ennek kihatása lehetne a kezelési eredményekre. A vizsgálatokat sokszor több országra is kiterjesztik.
Ha végül mindent rendben találnak, vagyis a gyógyszer megfelel a gyógyszer-engedélyező állami hatóságok által támasztott minőségi, gyógyszerbiztonsági és hatékonysági követelményeknek, a gyógyszergyártó kérelmezheti a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét.
Nincs megállás...
Az orvostudomány manapság is számtalan megoldatlan kérdéssel küzd, ráadásul a már jól gyógyítható betegségek esetében is számolni kell a régebbi gyógyszerek hatékonyságának csökkenésével. S itt az emberi géntérkép, melynek megfejtése meghússzorozza a gyógyszeres beavatkozások lehetőségét! Így tehát nincs megállás: újabb és újabb gyógyító szerekre van szükség.
m.j.
(Köszönöm dr. Dobson Szabolcs segítségét.)
forrás: archívum
(Patika Tükör – 020201)
