Emberen tesztelték a Life Biosciences sejteket megfiatalító génterápiás kezelését – írja a nature.com.
A tudományos portál cikke szerint a mérföldkőnek számító klinikai vizsgálat első résztvevője olyan sejtprogramozási kezelésben részesült, amelynek célja a szem károsodott sejtjeinek megújítása – jelentette be a kísérletet finanszírozó cég, a bostoni Life Biosciences.
A vizsgálaton olyan innovatív technológiát tesztelnek, amely három gén aktiválásával részlegesen újraprogramoz öreg sejteket, hogy azok fiatal, őssejtszerű állapotba térjenek vissza, anélkül, hogy elveszítenék identitásukat és funkciójukat. A tudósok szerint a részleges átprogramozás fiatalíthatja az idős szerveket.
Ezúttal azt vizsgálják, hogy a három gén aktiválása alkalmas-e egy betegség kezelésére, ami jelen esetben a látás elvesztésének kockázatát is magában hordozó glaukóma, vagyis zöldhályog. A cél, hogy a gének által kódolt fehérjék elősegítsék az idegsejtek regenerálódását a látóidegben, amely a glaukómás embereknél károsodott.
Azt is ellenőrzik, hogy biztonságos-e a sejtek átprogramozására irányuló módszer, ami korábban aggodalmat keltett a szakmában, mivel több laboratórium állatkísérletei arra utaltak, hogy fennáll a sejtek daganatos elfajulásának veszélye.
"Az átprogramozásnak óriási előnyei lehetnek, ha biztonságosan alkalmazható embereknél, de a technológia még gyerekcipőben jár, és a katasztrofális mellékhatások kockázata magas" – idézték a cikkben Matt Kaeberleint, a hosszú élettartamra fókuszáló Optispan nevű orvostudományi vállalat társalapítóját.
Hozzátette, a szem jó kiindulási pont a technika kipróbálásához, mivel annak megváltoztatása esetén alacsonyabb az életveszélyes mellékhatások kockázata, mint más szerveknél.
2020-ban David Sinclair, a Harvard Orvostudományi Egyetem genetikusa és kollégái sikeresen visszafordították a látásvesztést glaukómás egereknél, azóta a Life Biosciences pedig rágcsálókon és majmokon is tesztelte az eljárást, súlyos mellékhatások nélkül.
A jelen vizsgálat keretében a Life Biosciences célja további glaukómás betegek kezelése, továbbá olyan résztvevők bevonása, akik egy súlyos, a szemben szintén idegkárosodást okozó akut betegségben, a nem-artériás elülső ischaemiás látóideg-elhalásban (NAION) szenvednek.
(MTI nyomán)
